يقع Sarepta Stock على علبة الجينات FDA

أسهم العلاجات Sarepta انخفض أكثر من 30 ٪ يوم الجمعة حيث ظهر مستقبل العلاج الجيني المعتمد للخطر.

ستطلب إدارة الغذاء والدواء من الشركة إيقاف جميع شحنات العلاج طوعًا ، وهو شخص مطلع على الأمر CNBC.

أخبر ساربتا CNBC أنها لم تسمع من إدارة الأغذية والعقاقير.

بشكل منفصل ، قال مفوض إدارة الأغذية والعقاقير مارتي ماكاري في مقابلة مع بلومبرج نيوز إن الوكالة تفكر فيما إذا كان يجب أن يبقى العلاج الجيني للشركة في السوق.

تقوم إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بالتحقيق في وفاة اثنين من المرضى المرتبطة بـ Elevidys ، والتي تمثل أكثر من نصف إيرادات المنتج الصافية في Sarepta. كما أبلغت الشركة عن وفاة ثالثة مرتبطة بعلاج جيني تجريبي منفصل.

تم غرق elevidys في جدل حتى قبل الموافقة عليه. لم يثبت العلاج الجيني بعد أنه يمكن أن يفيد الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات Duchenne ، وهي حالة تؤدي إلى تآكل وظيفة العضلات بمرور الوقت.

يفقد الأشخاص المصابون بالمرض في نهاية المطاف القدرة على المشي ، ويموت معظمهم بحلول أوائل العشرينات من العمر ، مما يعني أن هناك حاجة كبيرة غير الملباة للعلاج. منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في عام 2023 في الأصل موافقة مشروطة للمرضى فقط تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 ، وهي المجموعة التي شهدت أكبر فائدة في التجارب السريرية.

في العام التالي ، منحت الوكالة العلاج موافقة كاملة للمرضى 4 وما فوق الذين لا يزال بإمكانهم المشي والموافقة المتسارعة للمرضى 4 وما فوق الذين لم يعد بإمكانهم المشي. كان القرار الأخير مثيرًا للجدل بشكل خاص لأنه كان هناك أدلة أقل على أن Elevidys يمكن أن يساعد الأشخاص الذين تقدم مرضهم بالفعل كثيرًا.

بالإضافة إلى ذلك ، فشلت Elevidys في تحقيق هدفها في تجربة المرحلة الثالثة ، على الرغم من أن الشركة زعمت أن الدواء أظهر وعدًا بالمقاييس الأخرى في الدراسة. ثم اتفق بيتر ماركس ، رئيس مركز إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتقييم وبحوث البيولوجيا ، على تقييم Sarepta وإلغاء موظفي إدارة الأغذية والعقاقير لتوسيع الموافقة على Elevidys.

في وقت سابق من هذا العام ، كشفت ساربتا أن صبيين في سن المراهقة توفيوا بسبب فشل الكبد بعد استلامه. ثم هذا الأسبوع ، ظهرت تقارير أن شخصًا آخر توفي خلال محاكمة المرحلة الأولى التي تحقق في واحدة من علاجات جينات ساربتا لمرض مختلف.

يختلف العلاجان ، على الرغم من أنهما يشتركان في نفس طريقة التسليم ، مما يزيد من مخاوف السلامة حول elevidys. وقال المحلل في BMO Kostas Biliouris ، إن مخاطر السلامة من elevidys مهمة بشكل خاص بالنظر إلى الفائدة غير المؤكدة.

على سبيل المثال ، تسبب العلاج الجيني لـ Novartis في ضمور العضلات الشوكي أيضًا في سمية الكبد وموته ، لكن فائدة هذا العلاج واضحة.

وقال بيليوريس: “لهذا السبب يهم الوفيات هنا الكثير مقابل زولجنسما ، على سبيل المثال”.

و Zolgensma هو مجرد دواء واحد من الكثيرين لشركة كبيرة مثل نوفارتيس. بالنسبة إلى Sarepta ، elevidys هو كل شيء.

حاول المسؤولون التنفيذيون هذا الأسبوع طمأنة المستثمرين أنه حتى لو كان بإمكانهم علاج المرضى الذين لا يزال بإمكانهم المشي ، حيث لم يتم الإبلاغ عن الوفيات ، يجب أن يجلب العلاج 500 مليون دولار على الأقل سنويًا. توقف Sarepta الشهر الماضي عن شحن elevidys للمرضى الذين لم يعد بإمكانهم المشي بينما يستكشف طريقة أكثر أمانًا لإدارة العلاج.

وقال بيليوريس إن الشاغل الأعلى للمستثمرين في هذه المرحلة هو ما إذا كانت إدارة الأغذية والعقاقير تسحب الدواء. انخفض أسهم الشركة الآن أكثر من 87 ٪ هذا العام.

يقول: “إذا سحبت إدارة الأغذية والعقاقير elevidys من السوق ، فقد تم ساربتا”.

وقالت جينيفر هاندت ، التي تم تشخيص ابنها بحثل الضمور العضلي في دوشين في أواخر عام 2020 ، إنه “من المفاجئ” أن المرضى الآخرين لن يكون لديهم خيار علاج للالتفاف إذا تم إيقاف شحنات من المرتفعات.

تم جرع ابنها ، تشارلي ، مع elevidys في عام 2022 كجزء من تجربة Sarepta في وقت متأخر من المرحلة ولاحظ تحسينات في ستة إلى 12 شهرًا ، بما في ذلك زيادة القدرة على التحمل والاقتراحات الأكثر سائلًا. كما خفف الدواء من أعراض الحالة التي تسمى علامة Gowers ، والتي تسبب صعوبة الأطفال عند الاستيقاظ من وضع الجلوس أو الكذب.

قالت إن ابنها “مستقر تمامًا” ثلاث سنوات من جرعته. قالت هاندت إنها كانت على دراية بمخاطر سمية الكبد قبل تسجيل تشارلي في المحاكمة.

وقال هاندت “ليس لدينا رفاهية عدم المخاطرة”. “هناك عائلات تعاملت مع هذا المرض قبل ذلك كان من الممكن أن يكون له أي خيار ، حتى لو كانت هناك مخاطر”.

وأضافت “يجب أن يكون لدى كل عائلة خيار اتخاذ هذه القفزة مع هذا الدواء وربما ترى الفوائد”.